近日，一篇题为
《一个父亲的选择：
铤而走险自制药，还是等着孩子死去》
的文章刷屏网络
文中，高中学历的徐伟
为救儿子
自学基因编辑、自制药用级化合物
治疗罕见病的故事
引发众多讨论
徐伟的儿子小灏洋身患极其罕见的遗传性疾病Menkes综合征。Menkes综合征是一种极其罕见的遗传性疾病，大多见于男童，1962年由Menkes首先报道而得名。由于患者X染色体上的ATP7A基因发生变异，导致身体无法吸收铜离子，严重影响正常发育，而女性因为有两条X染色体通常并不会发病。
《中国罕见病定义研究报告2021》 将罕见病定义为“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病”。
文章提到，国际上，补充组氨酸铜常被用作对Menkes的对症治疗。在境外，这种简单的化合物通常以院内制剂的形式存在。国内也有医生曾试图推动组氨酸铜作为院内制剂，但囿于院内试剂整体收紧、行政审批手续繁琐、儿童注射液要求更加严格，最终不了了之。于是，大陆家长的常见选择是，去中国台湾和美国的医院拿药。
但是一场新冠疫情断了境外就医拿药的渠道，徐伟开始走上危险重重的自制药之路。
对于徐伟的尝试，北京协和医院原药剂科主任张继春表示了对于药品安全性的担心：“作为静脉注射剂生产都是非常严格的，加的助溶剂是否是药用规格，加的量都有严格规定，自己制作药品谁也不会表态可以用。”
听闻这位父亲的自制药经历后，张继春也感慨：“他能做到这一步，可以说是奇迹了”。与此同时，她同样反复强调，这种方法，可以理解，却不合规。
作为个人，张继春同情罕见病家庭的遭遇，而且也没有治疗方法，只能任由病人“死马当活马医”。但从专业角度，她认为，不管是从药物监管还是临床使用层面，都不会鼓励这种行为。
组氨酸铜制备完成，徐伟将残留的液体倒入培养皿做无菌检验（图自“八点健闻”微信公众号，陈鑫摄）
网友被感动了：
父爱如山，伟大而可敬
也有网友对徐伟的做法
表示质疑
9月29日
当事人徐伟通过微博发文
感谢众人的关心和鼓励
在第二条微博中
徐伟回应化合物安全性问题
并希望有专家与相关检测机构
能够提供支持与帮助
徐爸爸，加油！
