2月的最后一天，是一年一度的国际罕见病日。
近年来，在“健康中国2030”和“一个都不能少”的目标指引下，国家对罕见病患者群体的关注度逐年提升，而新药审评审批制度的改革也推动了更多的罕见病药物加速进入中国。与此同时，被比作“灵魂砍价”的医保谈判，更是大幅提高了罕见病药物的可及性，使其真正走进了患者的生活。
其中，脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠在创下当时罕见病药物审评最快速度后，于2021年被纳入国家医保目录，并用四个月不到的时间加速实现国内31个省市自治区的医保落地，印证了中国在优化创新药物引进以及罕见病用药保障政策上取得的巨大突破。
与之形成鲜明对比的是，这款药品所属的渤健公司进入中国市场还不过五年。五年来，渤健在中国市场稳扎稳打，持续携手来自政府、行业、患者组织等各方合作伙伴，助力中国罕见病及神经系统疾病的诊疗发展，并为罕见病药物的引入和可及性探索出了一条可持续的发展路径。
在国际罕见病日前夕，我们和渤健亚太区总裁温浩基聊了聊。他拥有多家大型跨国药企的工作经验，并在2017年底成为渤健中国的“0”号员工。如今，他的麾下已有200多号员工。我们好奇的是，在渤健中国与“健康中国2030”“同频共振”的五年中，他对于助力中国罕见病药物可及有怎样的构想？这些年在罕见病及神经科学领域的工作经验又给他带来了哪些全新的体验和思考？
△渤健亚太区总裁温浩基
“一个都不能少”
2017年底，39岁的渤健进入中国。自1978年在瑞士日内瓦成立以来，渤健始终以“成为神经科学领域的先锋”为使命，其三位创始人中，有两位先后获得诺贝尔化学奖和生理学或医学奖，另一位因研发出乙肝疫苗被封为爵士。
2018年5月，我国发布《第一批罕见病目录》，脊髓性肌萎缩症（SMA）和多发性硬化(MS)被列入其中。2个月后，渤健提交了诺西那生钠的上市申请。同年11月起，三批临床急需境外新药名单相继发布，渤健的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠和多发性硬化(MS)治疗药物氨吡啶均在首批名单之上。
政策的变化让渤健看到了中国罕见病领域的全新可能，这一年也成为渤健推动在华罕见病领域布局的重要起点。2019年2月，诺西那生钠成功获批并上市，成为渤健在国内的首个获批产品。
此后的三年间，渤健捷报频传。
2020年11月，富马酸二甲酯肠溶胶囊被列入第三批临床急需境外新药名单，并在不到半年时间内正式在国内获批，用于治疗复发型多发性硬化。
2021年，诺西那生钠成为首个被纳入国家医保目录的高值罕见病药物，成为2016年“国谈”起，首批被纳入国家医保目录的高价值罕见病药物之一。
2021年5月，氨吡啶缓释片获批上市，成为中国首个能够改善MS成人患者步行能力的治疗方法，在同年12月，氨吡啶缓释片又被纳入国家医保目录，成为当时在12个月内实现申报、获批、入保的罕见病药物，创下境外创新药品在中国准入速度的纪录。
2023年，富马酸二甲酯肠溶胶囊被纳入新版医保目录。至此，渤健中国在华三款上市产品均被纳入国家医保目录。
而随着富马酸二甲酯肠溶胶囊的入保，渤健也成为在中国MS领域拥有“因症双保”药物的企业，温浩基介绍道，渤健中国目前上市的两款针对MS的药物中，富马酸二甲酯是对因治疗，氨吡啶是对症治疗，这个组合也是渤健独有的组合。
5年拼搏取得的这一份成绩单，已经远远超出了渤健公司亚太区总裁温浩基的预期，“真的没见过这种速度。以前罕见病药物进入中国是比较难的。因为药品进入中国都需要在中国做临床试验，对于罕见病来说，因为病人本来就不多，再去重复试验的话，就更困难了。2017年底，我只是在想如何把产品引进中国，至于进医保，根本想都没想。我们很荣幸三个产品都被列入《临床急需境外新药》名单，并通过免临床获批。这几年我们也看到，自从开始有医保谈判之后，高价值罕见病药物也有机会被纳入国家医保，造福更多中国患者，所以这些确实要感谢国家。”
2016年，国务院印发《“健康中国2030”规划纲要》，在同期的宣传解读中，“一个都不能少”成了一句纲领性的口号，这意味着，弱势群体的健康问题得以被重视。此后不久，创新药物及罕见病领域的利好政策陆续出台。温浩基相信，也许借力渤健全球在罕见病领域已经积累的经验，加以深入的患者洞察，就能在罕见病领域开创新的突破。“那时我的想法很简单，渤健有好的产品，我们也能看到中国患者的需求，最重要的是怎么尽快把药带进中国、带给需要的患者。”
2019年2月28日——正值当年的国际罕见病日。温浩基清楚地记得，当时他正在美国办公室开会，突然收到了诺西那生钠在中国获批的消息，于是“会议暂停，全场热烈鼓掌”。这是他五年来最兴奋的时刻之一。“上市申请材料的递交是在前一年的7月完成的，这个速度比我们想象得快。”按照温浩基原本的预计，“怎么也要一年”。
“药企要做的绝不止于提供药品”
回溯过去这5年，渤健在中国市场的开拓进取，更像是一次从零开始的创业——如何把在国外已经上市的药品引入中国？罕见病药因为研发成本高但市场需求小，多数价格高昂，有药可用之后，又如何让患者用得起药？如若深挖疾病的认知、诊断、治疗、康复、营养管理等这些患者全病程的每个阶段，问题则更为庞杂。
对于渤健来说，诺西那生钠就是解开这些谜题的钥匙。
“最理解病人需求的，就是患者组织和医生。要帮助患者，就必须和患者组织以及医生们携起手来共同推动。”在企业成立之初，温浩基做的第一件事就是拜访患者组织和医生，“当时这个领域可以说是一点基础都没有，从疾病诊断、疾病认知，到去哪里治疗、如何治疗，这些大家都还不清楚。”
从一开始，渤健就投身于推动行业诊疗前沿发展，帮助完善疾病认知、诊断、治疗到康复的各个环节中。温浩基介绍，以SMA为例，渤健支持了SMA诊治中心联盟(ASCC)的成立，全国25家医院成为联盟的首批成员单位，共同致力于SMA的诊疗规范化，从而更好地为中国SMA患者提供高质量的医疗服务。
在MS领域，渤健借鉴在SMA中积累的经验，始终携手医疗机构、政策相关方、患者组织等社会各方，协力推动从疾病全病程管理的构建，与此同时，渤健还支持北京病痛挑战公益基金会(ICF)，为发起多项MS患者关爱项目，并助力提升MS患者及公众的疾病认知。
此外，阿尔茨海默病(AD)领域近年来也备受关注。随着人口老龄化的加速，中国AD患者数量会从现存1000万人，在未来达到3000万人左右。而渤健也积极携手各方，助力推动AD领域精准诊疗发展，提升疾病认知，并呼吁相关政策的落地。2021年，渤健中国支持发布了《完善阿尔茨海默病防控体系的政策建议》，此外，还推动了《阿尔茨海默病源性轻度认知障碍诊疗中国专家共识2021》的发布。
随着五年来公司的发展，渤健中国的团队也一步步成长起来，从2018年的二十来个人，发展到如今200多号员工，并在北京和上海两地都设立了办公室。药品在华获批、纳入医保等一系列好消息，让渤健中国有了更广阔的发展空间，也让渤健能够加速实现进一步惠及患者的使命。
△渤健中国上海办公室
温浩基总结称，经过五年的探索，渤健取得了巨大的成果，在抓紧政策机遇的同时，渤健也深深意识到要携手合作伙伴，包括患者组织和医生共同搭建一个罕见病生态圈。
“对渤健来说，我们唯一想做的就是怎么让病人更好地获益。药品本身当然重要，可是我更重视患者的全病程。从认知疾病、了解疾病，再到治疗和康复，每一个环节我们都能看到有很多问题需要被解决。作为企业来说，我们希望在每一个环节，都能够和病人与医生一起解决这些问题，而不只是提供药品这么简单。”
“生意肯定还有更大的，但这是最有意义的”
作为渤健中国的“0”号创始员工，温浩基所面临的挑战不言而喻。在加入渤健之前，温浩基曾先后供职于多家大型跨国药企，在商业运营、财务管理和业务拓展领域积累了丰富的行业经验。对于他加入渤健的选择，也曾有同行们感到不解，“你为什么挑这么难的一件事情去做？为什么不自己出来创业？”
△渤健亚太区总裁温浩基
在他们看来，选择一家初涉中国市场的医药公司，并不是当时的最优选择。对此，温浩基的回答是，“其实我也是在创业，只是一种不一样的创业而已。”
温浩基坦言，一开始他也“没底”，但“从0到1”的全新尝试，对他充满了吸引力。秉持着渤健“深切关爱、无畏工作、改变生活”的精神，他开始了渤健中国的“创业”之旅。而这份事业也确实如温浩基最开始期待的一样，给了他全新的体验，“以前做一些大的药品领域，只知道有多少病人在用我们的药，但现在是真的能够知道我们做的事情对病人产生了什么影响，我们可以如何帮助他们变得更好。”
事实证明，温浩基的选择无论是对他个人，还是对国内整个罕见病患者群体都有不可比拟的意义——去年完成诺西那生钠全国医保首例注射的山东小男孩，在经过一年6针的治疗后，已经能够独立站立。在他的背后，成千上万个曾经饱受罕见病“无药可医”“无药可保”困扰的家庭，一扫生活中的阴霾，重新走进了阳光下的世界。
在温浩基的带领下，渤健中国的努力还在继续。谈及未来在中国的发展规划，温浩基表示，渤健将在神经科学领域、特定免疫领域、精神领域和罕见病等领域，持续为患者带来创新疗法。我们一是会引进全球创新管线中的产品。除了MS、AD以外，还包括帕金森，红斑狼疮，肌萎缩侧索硬化（渐冻症）等产品，我们也希望尽快地把它们带入中国；二是针对中国与欧美国家在疾病发病率等方面的不同，对于在欧美国家发病率低但在亚太国家高发的疾病，渤健中国开启了一项“中国战略加速计划”，希望通过该计划深度了解中国及亚太市场患者的需求，开展外部合作，引入创新产品，填补市场空缺。
除产品方面的合作，渤健中国也注重科学合作，携手产学研，推动神经系统疾病诊疗发展。2022年底，渤健与清华大学药学院签署为期三年的战略合作，将共同推进神经科学、特定免疫学等领域的科学研发。“这是渤健在中国与大学机构开展的首个学术合作项目，也是渤健中国发展的一个重要支柱。”温浩基表示。
“从生意的角度来看，当然有更大的生意，罕见病肯定不是最大的生意，却是最有意义的一件事情。我们要先帮助患者，才有生意；而不是我们有生意了，再去帮助患者。” 温浩基由衷说道。
